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Nuova terapia anti cancro
Nuova terapia
Terapia anti tumore con cellule del paziente: via libera della Ue a prima immunoterapia
Lunedì 27 Agosto 2018
Il Messaggero salute
Tumori, via libera Ue a prima imnmunoterapia Car-T
Svolta nel trattamento del cancro in Ue. La Commissione europea ha dato il via libera all’immunoterapia Car-T tisagenlecleucel (Kymriah*) che viene autorizzata con due indicazioni: per il trattamento di pazienti pediatrici e giovani adulti fino ai 25 anni con leucemia linfoblastica acuta (Lla) a cellule B refrattaria, in recidiva post-trapianto o in seconda o successiva recidiva; per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl) recidivante o refrattario, dopo due o più linee di terapia sistemica.
Lo annuncia la svizzera Novartis, che «continua a collaborare con le autorità competenti di tutta Europa – si legge in una nota – per definire un approccio economico equo e basato sul valore, ma che sia al contempo sostenibile per i servizi sanitari nazionali». «Sviluppato in collaborazione con l’università della Pennsylvania, tisagenlecleucel è un trattamento rivoluzionario che utilizza i linfociti T del paziente per combattere il cancro», spiega l’azienda basilese, sottolineando come il ‘super farmacò sia «l’unica terapia con recettore antigenico chimerico delle cellule T (Car-T) che ha ricevuto l’approvazione regolatoria nella Ue per due distinte neoplasie a cellule B. Tisagenlecleucel è stato anche la prima terapia cellulare Car-T mai approvata dalla Fda statunitense».
Per Liz Barrett, Ceo di Novartis Oncology, il semaforo verde dell’Ema rappresenta «una svolta trasformativa per i pazienti in Europa che hanno bisogno di nuove opzioni terapeutiche. Perseguendo tenacemente il suo obiettivo di ridisegnare la cura del cancro – aggiunge – Novartis sta realizzando un’infrastruttura globale per la fornitura di terapie cellulari Car-T, laddove prima non ne esisteva alcuna». Peter Bader, capo della Divisione immunologia e trapianti di cellule staminali dell’University Hospital for Children and Adolescents di Francoforte, principal investigator dello studio ‘Elianà sul tisagenlecleucel, parla di «progresso senza precedenti del paradigma terapeutico». Il farmaco, evidenzia in particolare l’esperto, «costituisce una terapia salvavita per i giovani pazienti con Lla che non sono stati trattati con successo con le terapie esistenti e per i quali sono rimaste poche opzioni terapeutiche».
«Quando l’università della Pennsylvania e Novartis hanno deciso di lavorare insieme per sviluppare la terapia Car-T – riferisce Carl June, professore della cattedra ‘Richard W. Vaguè di immunoterapia presso il Dipartimento di patologia e medicina di laboratorio dell’ateneo, e direttore del Centro di immunoterapie cellulari presso l’Abramson Cancer Center – il nostro obiettivo principale era chiaro e ambizioso: rispondere ai bisogni insoddisfatti dei pazienti ed estendere, migliorare e salvare la vita umana. Siamo orgogliosi che il nostro impegno nello sviluppo di terapie Car-T possa ora offrire alla comunità emato-oncologica europea una novità foriera di nuova speranza».
La Lla a cellule B e il Dlbcl sono infatti «neoplasie aggressive – ricorda Novartis – caratterizzate da significative lacune terapeutiche per i pazienti. In Europa la Lla rappresenta l’80% circa dei casi di leucemia tra i bambini, e per i pazienti che sperimentano recidiva dopo il trattamento standard la prognosi è scarsa. Il Dlbcl, il sottotipo di linfoma non Hodgkin più diffuso, rappresenta fino al 40% di tutti i casi a livello globale. Per i pazienti che sperimentano recidiva o che non rispondono alla terapia iniziale le opzioni di trattamento in grado di fornire risposte durature sono limitate, e per la maggior parte dei pazienti i tassi di sopravvivenza sono bassi a causa della non idoneità al trapianto autologo di cellule staminali (Asct) o del fallimento della chemioterapia di salvataggio e dell’Asct».
Il nuovo trattamento si somministra per infusione; è un medicinale ‘vivò, prodotto individualmente per ciascun paziente riprogrammando le cellule del suo stesso sistema immunitario. «Tisagenlecleucel – precisa ancora Novartis – è l’unica terapia cellulare Car-T autorizzata a essere realizzata utilizzando il dominio costimolatorio 4-1BB, fondamentale per la piena attivazione della terapia, per il miglioramento dell’espansione cellulare e per la persistenza duratura delle cellule che combattono il cancro».
Il via libera Ue si basa sulla revisione degli studi clinici registrativi globali ‘Juliet’ ed ‘Elianà, condotti su pazienti di 8 Paesi europei. Trial nei quali tisagenlecleucel ha dimostrato «tassi di risposta robusti e continuativi e un profilo di sicurezza coerente in due popolazioni di pazienti difficili da trattare», prosegue Novartis che nel 2012 ha sottoscritto con l’università della Pennsylvania «una collaborazione globale per continuare la ricerca e lo sviluppo, e infine intraprendere la commercializzazione, di terapie cellulari Car-T per il trattamento sperimentale dei tumori. Questa collaborazione tra industria e accademia è stata la prima del suo genere nella ricerca e sviluppo delle terapie Car-T».
Tisagenlecleucel ha ricevuto la designazione di ‘medicinale orfanò ed è una delle prime terapie a ricevere l’approvazione comunitaria nell’ambito del programma ‘Primè (Priority Medicines), lanciato dall’Ema per migliorare il supporto allo sviluppo di farmaci mirati a bisogni medici insoddisfatti e aiutare i pazienti a disporre il più presto possibile di terapie che potrebbero migliorare significativamente la qualità della loro vita. Novartis si attende di «lanciare inizialmente l’indicazione Lla pediatrica, mentre continuiamo ad aumentare la capacità produttiva – assicura la compagnia – Le tempistiche per la disponibilità di tisagenlecleucel in ogni Paese dipenderanno inoltre da molteplici fattori – puntualizza – tra cui l’onboarding dei centri di trattamento qualificati per le indicazioni appropriate, nonché l’espletamento delle procedure nazionali relative al rimborso».
«Mentre questo trattamento innovativo viene reso disponibile a un numero crescente di pazienti a livello globale – conclude la nota – Novartis sta perseguendo attivamente diverse opzioni per espandere la sua capacità produttiva oltre a quella della struttura di Morris Plains, nel New Jersey. Queste comprendono l’accordo con CellForCure situato in Francia, uno dei primi e più vasti Cdmo (organizzazione di sviluppo e produzione a contratto) che produce terapie geniche e cellulari in Europa; l’alleanza allargata con il Fraunhofer Institute, che attualmente supporta la produzione di tisagenlecleucel per le sperimentazioni cliniche globali e per la produzione post-approvazione, nonché l’impegno nel trasferimento tecnologico a un Cdmo in Giappone».
